Science：新方法重新暴露癌症抗原以增强肿瘤免疫疗法
肿瘤组织中含有大量垂死细胞，它们会脱落含有肿瘤抗原的小囊泡。称为树突细胞的免疫细胞会摄取这些囊泡，处理抗原，并在其表面呈递抗原碎片，从而教会T细胞识别和攻击这些抗原。
2024-02-23
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
mRNA疗法挽救p53功能，抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明，使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）的潜在治疗策略，也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
2023-07-31
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机
2023-10-14
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战
LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现，其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率，决定递送的细胞特异性，并调节免疫原性。
2023-11-27