Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
2023-05-25
Science：揭示Csx28形成膜孔，增强细菌依赖于CRISPR-Cas13b的病毒抵御能力
在一项新的研究中，来自美国罗切斯特大学和康奈尔大学的研究人员揭示了这样的一种系统中一种以前未被认识到的参与者---一种增强抗病毒防御能力的膜蛋白，同时扩大了我们对CRISPR复杂性的理解
2023-05-06
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
2023-05-10
杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的CRISPR-Cas12f系统
该研究综合利用生信大数据挖掘、高通量筛选、蛋白质和sgRNA定向改造、PEM-seq脱靶分析技术及体内外基因治疗有效性分析等技术手段，开发了两种在哺乳动物细胞中具有高活性、靶向范围广且高保真的新型CR
2023-04-21
Nat Immunol：辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏症疗法
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。
2023-05-09
《循环》：做到这8点，能延寿9年！华人科学家首次证实，落实“生命八要素”，50岁时的预期寿命可延长8.9年
Qi教授团队的这项研究成果首次表明，在日常生活中，只要我们能做到管理好饮食、身体质量指数、血脂、血糖和血压，再做到多运动、不抽烟、睡好觉，就可以大幅延长我们的预期寿命。
2023-05-10
Molecular Cancer: 科学家们揭示了CDK9i诱导表观遗传格局的重新编程
细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)家族在调节细胞周期进程(如CDK1/2/4/6)和RNA转录(如CDK7/8/9/11)中起着不可或缺的作用。
2023-04-17