Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Nature子刊：高通量LNP筛选系统，成功开发肺靶向的新型LNP
这项概念验证研究表明，高通量条形码技术可以作为LNP筛选工具，用于识别结构独特的纳米颗粒，用于肝外向肺部递送mRNA。
2024-03-08
Cell Res：北京大学杨竞团队揭示癌细胞劫持神经系统的机制
该研究阐明了多种癌症类型劫持神经系统信号以促进肿瘤进展的新型、共享机制，这对我们更好地理解癌症神经科学的复杂性具有广泛意义，也提出了一种针对癌症-神经相互作用的新型癌症治疗手段——癌症神经疗法。
2024-03-14
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
2023-12-11
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
2023-12-15
Nature：新研究揭示细菌抗病毒防御系统 Thoeris的激活机制
维尔纽斯大学生命科学中心高级研究员Giedrė Tamulaitienė博士及其研究团队研究了由 TIR传感蛋白和 SIR2 效应蛋白组成的 Thoeris 细菌抗病毒防御系统。
2024-02-28
