基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Science：通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素（lignin）---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树，同时还改善了它们的木材特性。这
2023-07-19
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19
研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）
2023-09-11
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具，该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑，还具备选择性地编辑特定链的能力
2023-05-24
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生，基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面，由于排斥机制的差异，目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出，靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案，但是这些药物还未能获得FDA批准。
2023-10-15
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
2023-07-11
