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里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统

一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界,还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中,新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R

2023-10-23

“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码

肠道内分泌细胞(enteroendocrine cells, EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细胞谱系一样,来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞(intestinal

2023-11-03

Nature:经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组,并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内,以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物

2023-10-13

Cell:成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具

一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来,这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶,经过基因修饰后具有相同的功效,但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分

2023-10-15

Cell:研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测,建立起基于三级结构的蛋白聚类方法,并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系,开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋

2023-07-03

Nature:揭示细菌的III 型 CRISPR 系统通过将 SAM和ATP偶联在一起来对抗噬菌体感染

CRISPR 系统广泛存在于原核生物,可提供针对可移动遗传因子的适应性免疫。III 型 CRISPR 系统具有一个称为Cas10的特征基因,它利用 CRISPR RNA 检测非自身 RNA,激活具有酶

2023-10-25

Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播

基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新

2023-10-17