Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改善大 B 细胞淋巴瘤患者的预后
这项临床试验的结果是靶向CD22的CAR-T细胞疗法获得FDA批准用于难治性大B细胞淋巴瘤患者常规临床治疗必须清除的一系列障碍中的第一个。
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
BioDesign Res：科学家有望利用细菌选择性靶向作用肿瘤细胞从而治疗人类癌症
为了克服细菌载体固有的局限性，研究人员开发出了特殊的大肠杆菌菌株—C@ECN-PL作为他们抗癌药物的新运输平台。
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
CAR-T细胞疗法研究进展（第44期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
邦耀生物通用型CAR-T疗法登上Cell
在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。
Cell：新研究表明靶向表达protogenin的癌症干细胞样细胞可让第3组髓母细胞瘤萎缩
消除Gr3-MB肿瘤中存在的少量干细胞样细胞，可使临床前模型中的肿瘤缩小。虽然还需要开展更多的研究，但这种新方法可能为治疗儿童Gr3-MB患者带来新途径。
JCO：新研究追踪了接受CAR-T细胞疗法axi-cel治疗的大 B 细胞淋巴瘤患者的临床预后
这项新的研究对免疫重建和感染率的全面分析为未来的患者护理策略提供了宝贵的见解。治疗后六个月至两年期间，近四分之一的患者出现感染，严重者需要住院治疗或静脉注射抗生素。
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。