First-in-Class IL-27单抗联合疗法II期研究结果积极
白细胞介素-27（IL-27）是一种免疫调节细胞因子，也是癌症治疗的重要新靶点。casdozo是一款目前唯一进入临床阶段的靶向IL-27的免疫调节细胞因子拮抗剂。
2024-01-22
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Cell：双特异性树突细胞-T 细胞结合剂可让癌症免疫疗法更有效
在一项新的研究中，来自以色列魏兹曼科学研究院的研究人员展示了一种新开发的抗体，它能将T细胞与树突细胞连接起来，从而对癌性肿瘤产生强大的免疫反应。
2024-01-24
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
Nat Med：临床研究表明靶向CD19的脐带血衍生CAR-NK细胞有望治疗多种B细胞恶性肿瘤
治疗一年后，83%的低级别非霍奇金淋巴瘤患者、50%的慢性淋巴细胞白血病患者和29%的DLBCL患者出现了完全反应。
2024-01-22
CMI | 武汉大学林丹丹/钟波/陈小奇发现双硫仑通过靶向RNF115改善STING/MITA依赖性炎症和自身免疫
STING的功能获得突变(其中最常见的是STINGN154s和STING V155M)介导下游信号通路的激活，导致一种称为STING的自身免疫性疾病，与婴儿期发病相关的血管病变(SAVI)。
2024-02-01
Cancer Discov：科学家在对疗法耐受的三阴性乳腺癌中识别出了关键弱点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现了一种能靶向作用自然杀伤性细胞的药物，其或有望在对免疫疗法耐受的三阴性乳腺癌患者机体中诱发出一定的治疗性反应。
2023-10-17
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08