Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nat Med：骨髓支持细胞因子使得AML患者对靶向CD123的CAR-T细胞产生抵抗性
研究揭示了以往针对AML的免疫疗法研究中的一个盲点，并为在骨髓性癌症中使用CAR-T细胞和信号传导阻断的联合疗法提供了有力的依据。
2024-10-22
研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础
SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂，目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果，且达到了临床预期，有望成为最新一代靶向TRPV1。
2024-09-08
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Cell Biomaterials：北京大学林志强/张强团队全面综述脑病中的线粒体——从分子结构机制到靶向治疗
该综述从多学科视角深入探究了线粒体与脑部疾病的关系，并详细介绍了纳米药物递送系统如何通过精准靶向线粒体及其分子生物学机制，为脑部疾病的靶向治疗提供了新视角。
2025-02-24
迈威生物于国际权威期刊发表自主研发的靶向整合素 αvβ8 抗体的临床前研究成果
这些发现表明，αvβ8 抗体与 PD-1 抗体的联合应用策略有望显著提升 PD-1 抑制剂的临床响应率，为肿瘤免疫治疗提供了新的研究方向。
2025-02-22
