首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
Cell Death and Disease: KCTD9是结直肠癌的一个潜在的预后和治疗靶点
根据最近的GLOBOCAN,根据国际癌症研究机构(IARC)的数据估计,2020年结直肠癌(CRC)的发病率在所有癌症中排名第三,死亡率排名第二。
2022-09-27
PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症:将LDL-C显著降低62.3%!
阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可,该药每月皮下注射一次,旨在降低肝脏中PCSK9的生成。
2022-09-27
9万人6年随访,每周中高强度运动150分钟,与心衰风险降低63%有关
“左三圈、右三圈、脖子扭扭、屁股扭扭、早睡早起、咱们来做运动!”这首《健康歌》是不是80末90初小伙伴的童年回忆~
2022-09-19
Nature:转座因子Lx9c11有助于哺乳动物在病毒感染后存活下来
在一项新的研究中,来自澳大利亚新南威尔士大学和加文医学研究所等研究机构的研究人员发现,小鼠基因组中的一种特定的转座因子---也称为跳跃基因---对病毒感染的免疫反应有深远影响。
2022-08-24
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。
2022-08-26
国际纵向研究表明,我国高血压患者漏诊率57%,得到合理治疗的仅有9%
年龄好像是高血压与我们青年人之间的一堵墙,总觉得自己不可能直面来自高血压的魔法攻击。尤其像奇点糕这种大大咧咧、不重视健康的人,甚至会有一种“天真”的躺平心态:
2022-08-31
Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
2022-08-30
Mol Ther:抑制EBAG9可增强CAR-T细胞的抗肿瘤功能,同时降低副作用
对于淋巴瘤、多发性骨髓瘤或某些类型的白血病患者来说,利用嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)进行治疗有时是战胜癌症的最后机会。
2022-07-26