辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市
2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
