中国血友病“0计划”正式启动，多方聚力构建血友病诊疗生态圈
2021年4月17日，值此世界血友病日，罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心，共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”、“0靶关节”的目标，拥抱告别轮椅的未来。
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
A型血友病新药！赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!
efanesoctocog alfa的半衰期比常规重组因子延长3-4倍。
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物
首个NMPA批准的血友病管理新工具myPKFiT®在华上市，开启个体化预防治疗新纪元
2020年12月19日，武田中国宣布，旗下药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT®获批，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。