基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
B型血友病新药进展！诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。Rebinyn的获批，是基于
科学家首次利用CRISPR/Cas9技术成功纠正小鼠的凝血功能
CRISPR/Cas9，一把强大的基因魔剪，其在有效纠正引发疾病的突变上表现出了巨大潜力，近日，在圣地亚哥举办的第58届美国血液学会年会和博览会上，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究首次开发出了一种双基因疗法，其能够将CRISPR/Cas9介导的基因靶向系统的关键组分运输到小鼠机体中来治疗B型血友病（Hemophilia B），这是一种第九因子缺乏症，该疾病通常是由于凝血蛋白缺失或缺陷引发。
诺和诺德N9-GP Paradigm项目首个III期试验取得积极数据
2013年5月21日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）上周五宣布，有关长效FIX衍生物N9-GP（糖基化重组凝血因子IX）Paradigm项目首个III期试验Paradigm-2已经完成。
百健艾迪长效凝血因子rFIXFc B-long研究取得积极数据
2012年9月26日电 /生物谷BIOON/ --百健艾迪（Biogen Idec）及其合作伙伴SOBI（Swedish Orphan Biovitrum）制药公司联合宣布，在B型血友病患者中开展的评估一种新型长效重组凝血因子rFIXFc的B-LONG临床试验取得了积极数据。
百特向FDA提交重组凝血因子rFIX生物制品许可申请（BLA）
2012年9月6日电 /生物谷BIOON/ --百特（Baxter）宣布，已向FDA提交了有关BAX326的生物制品许可申请（biologics license application，BLA），这是一种重组的凝血因子IX（rFIX）蛋白，目前正在调查用于治疗和预防12岁以上B型血友病患者的出血。 B型血友病，是第二种最常见类型的血友病，是由于血液中凝血因子IX不足所致。
杰特贝林重组凝血因子（rIX-FP）获FDA孤儿药资格认定
2012年6月8日，杰特贝林（CSL Behring）今天宣布，其新型重组凝血因子-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）获FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），用于先天性凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血事件（bleeding episodes）的治疗及预防。该认定包括出血事件的常规治疗、控制及预防，以及围手术期中出血事件的预防及控制。
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。