Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
2022-11-15
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
2022-10-25
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
Science：我国科学家领衔揭示过表达OsDREB1C基因可让水稻的产量增加至少41.3%
人口的快速增长、肉类消费的不断增加以及用于非食品和非饲料用途的作物的不断扩大，增加了全球粮食生产的压力。
2022-08-09
Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子
该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外，在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。
2022-06-15
The Plant Journal:揭示茄科谱系特异性招募POS1类基因调控果实大小的进化机制
直系同源基因的功能通常被认为是保守的，但是茄科POS1直系同源基因在关系密切的属间发生了明显的功能分化。
2022-06-20
