所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

就现阶段而言，T1D 患者的传统治疗方法是长期注射胰岛素的方式来调节血糖，或是通过移植捐赠者的胰岛 β 细胞来自行产生胰岛素，然而接受移植的患者需长期服用免疫抑制药物防止排斥，而这又会导致其免疫系统被削弱，更易面临免疫系统疾病及癌症的风险。

细胞和基因疗法为 T1D 的治疗提供了新的手段，有望实现“一次给药终身治疗”的疗效。目前，全球已有多家 CGT 公司着手布局 T1D 细胞和基因疗法赛道，其中，Vertex 是开发 T1D 细胞疗法步伐较快的公司之一。

（来源：公司官网）

近期，Vertex 在美国糖尿病协会第 83 届科学会议上公布了 VX-880 治疗 1 型糖尿病 1/2 期临床研究结果。据了解，VX-880 是一种用于治疗 T1D 患者的研究性同种异体干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法。

该公司上周五晚间发布的一份新闻稿称，临床试验中全部 6 名接受 VX-880 细胞治疗的患者都表现出“内源性胰岛素分泌”，并在减少或消除胰岛素使用的同时血糖水平均有所改善，同时，随访超过 90 天的患者在评估期内均未报告严重低血糖事件。

其中，有 2 名患者自上次输注后已经随访了超一年的时间，基本已经实现了“胰岛素独立”，他们在持续血糖监测下有 95% 的时间处于正常范围内，并且在治疗后 90 天至一年内降低了血糖水平且没有出现严重低血糖事件，达到了临床试验的主要终点。

Vertex 还表示，迄今为止在所有患者中 VX-880 的耐受性表现良好，且治疗过程中未出现严重副作用。

“这些数据在我们的整体 T1D 项目中意义重大，因为 VX-880 是我们 1/2 期 VX-264 以及我们研究阶段低免疫胰岛细胞疗法管线的基石。这些数据代表了 T1D 潜在治疗的基础性进展，让这种新型疗法距离 T1D 患者更近了一步。”Vertex 的 T1D 项目负责人 Felicia Pagliuca 博士表示。

截至发稿前，Vertex（纳斯达克股票代码 VRTX）股价达 347.45 美元 / 股，公司市值接近 895 亿美元。

▲图｜Vertex 股票行情（来源：Google）

总的来说，细胞和基因疗法已经成为治疗（甚至是治愈）T1D 的重要方向之一，相较于通过终身注射胰岛素来调控血糖，细胞和基因疗法具有一次给药能为患者提供长期稳定内源性胰岛素的潜力。围绕 T1D 产品管线，Vertex 近期采取了一系列举措，包括与 Lonza 以及 CRISPR Therapeutics 两家公司建立合作伙伴关系。

（来源：公司官网）

近日，Vertex 与 Lonza 达成一项战略合作。根据合作条款，Vertex 和 Lonza 将联合开发和扩大产品组合的生产规模，并共同投资在新罕布什尔州建造一座新工厂，预计将在今年晚些时候启动施工。

这项合作将为Vertex 的 T1D 细胞疗法建立专用生产设施，包括目前正在进行临床试验的 VX-880 和 VX-264 两条管线，并将进一步支持 Vertex 的 T1D 细胞疗法产品组合的规模化生产。

▲图｜Vertex 针对 T1D 布局的产品管线（来源：公司官网）

据了解，VX-264 使用的是与 VX-880 相同的胰岛细胞，区别在于，VX-264 中的细胞被封装在一种专用的免疫保护设备中，该设备通过手术植入到患者体内，在保护细胞免受身体免疫系统攻击的同时能够释放细胞生成的胰岛素。今年早些时候，美国 FDA 批准了 VX-264 的临床研究，现阶段正处于 1/2 期临床试验中。

除了 VX-880 和 VX-264 两条现有管线，Vertex 还布局了一条“低免疫细胞疗法管线”，即通过对细胞进行基因编辑以免受免疫系统的影响。

（来源：公司官网）

今年 3 月，Vertex 与 CRISPR Therapeutics 达成一项许可协议。根据协议条款，Vertex 将向 CRISPR Therapeutics 支付 1 亿美元并获得其 CRISPR-Cas9 的非独家权利，以加快“低免疫干细胞衍生的胰岛细胞疗法”的开发；CRISPR Therapeutics 将有资格获得高达 2.3 亿美元的额外研发里程碑，并获得该协议产生的任何未来产品的特许权使用费。