中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature子刊：厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性，并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性，并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用，同时为基因编辑提供了一定的指导作用，将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
Nat Commun：ADAM9在脑心肌炎病毒感染期间起着以前未知的心脏保护作用
该研究首次确定了ADAM9在病毒感染的先天免疫反应中的直接作用，研究者证明ADAM9是MDA5信号传导所必需的，并且在EMCV感染期间作为心脏保护因子具有独特的作用。
2024-05-26
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
长效PCSK9抑制剂在国内获批临床
PCSK9中文全称是前蛋白转化酶枯草溶菌素9，是降脂药开发领域的一个新兴靶点。研究发现，抑制PCSK9可以降低体内低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平进而达到治疗疾病目的。
2024-05-21
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
