科伦博泰TROP2-ADC（SKB264，MK-2870）治疗局部晚期、复发或转移性三阴乳腺癌的III期临床试验达主要终点
科伦博泰于近期召开了独立数据监查委员会（IDMC）会议，对SKB264的III期临床试验期中分析数据进行了审阅，IDMC决议表明该研究达到了主要研究终点独立评审委员（IRC）评估的无进展生存期（PFS
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 （与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似）；
喜讯 | 华大智造DNBSEQ-T20×2获Globee® Awards金桥商业创新奖
近日，第15届金桥商业奖在美国重磅揭晓，华大智造超高通量测序仪DNBSEQ-T20×2荣膺“2023年金桥商业创新奖——医疗器械金奖”。
研究发现脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病的新机制
中国科学院上海营养与健康研究所、西南医科大学附属医院和青岛大学合作，首次解析脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病进展的新机制，揭示了脯氨酸羟化酶3（PHD3）通过羟基化增加糖异生关键转录因子CRTC2的核定
MIT/哈佛团队基于超40万人数据，发现一个新型变异与肠癌风险增加2倍有关
Loh等人的这项研究成果让我们认识到了非编码VNTR对人类的健康有重要的影响，与癌症等疾病的发生密切相关。这一发现不仅让我们对癌症等疾病的发生有了新的认知，以此为基础开展的机制研究有望发现治疗癌症等疾
2023年HIV研究进展第2期
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发
《自然·医学》：不表达HER2也见效？最新研究显示乳腺癌“明星”靶向药作用机制或暗藏玄机
在这项名为DAISY的研究中，德曲妥珠单抗治疗零表达HER2晚期乳腺癌（定义为HER2 IHC 0）患者的客观缓解率（ORR）为29.7%，虽然低于治疗HER2过表达（70.6%）和低表达（37.5%
哈佛校友联创，累计融资超6亿美元，加州初创重新定义基因治疗，预计2年内管线进临床
Shankar Ramaswamy 告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。
基于AI的AAV衣壳库生成新方法，预测成功率近90%
近日，MIT-哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）官网发布新闻稿，介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas