Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
研究揭示水稻生殖过程表观信息可遗传的新机制
该研究揭示了水稻合子中父本来源的DNA甲基化跟随母本DNA甲基化进行重塑并维持与母本相似的甲基化水平,证实了合子中基因的表达与DNA甲基化相关。
Cancer Discov:新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力,该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞,在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
Nat Genet:科学家开发出一种能识别出疾病遗传风险的新型研究框架 或有望开发出靶向性治疗策略
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型框架,其能通过对人类血液细胞应用不同的压力测试来识别出诱发疾病的潜在隐藏的遗传促进因素。
荷兰科学家揭示隐藏遗传变异的全新技术
Chameleolyser这一方法很有趣,因为它可以应用于现有的外显子组测序数据,而不需要对患者进行新的研究。世界上任何一个测序中心都可以应用该方法。
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
Mol Cancer:科学家成功开发出针对人类胃癌的新型遗传分类系统
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型胃癌遗传分类系统,或有望为个体化胃癌疗法的开发奠定一定的基础。
非遗传机制下的肺癌治疗新突破!
最近,由医学肿瘤学Arthur & Rosalie Kaplan主席和Ravi Salgia博士领导的一项研究中,来自美国最大的癌症研究和治疗机构之一的City of Hope和其他机构的研究
甲醛可强效改变细胞的表观遗传调节模式
表观遗传学是控制基因活性的化学机制,它使我们的细胞、组织和器官能够适应周围环境的变化。但这种优势也可能成为缺点,因为与更稳定的 DNA 基因序列相比,这种表观遗传调节更容易被有毒物质改变。
Nature子刊:使用光遗传学,调控类器官中的基因表达
源于干细胞的类器官已成为研究人类发育和疾病建模的越来越重要的工具。但一直缺少来控制和研究类器官中基因表达的时空模式的方法。