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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容性调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

Cell:真核DNA复制体介导的亲本组蛋白表观遗传信息继承新机制获得进展

本工作发现Mrc1/CLASPIN能够结合H3-H4四聚体,这对复制偶联的亲本组蛋白回收十分重要。Mrc1与FACT以及其他复制体元件共同调节亲本组蛋白在两条子链上的分配。

2024-08-23

随访17年研究:上午至中午饮用茶能显著降低心血管疾病风险,但早上太早喝咖啡反增糖尿病患者心血管等疾病风险

糖尿病患者黎明至上午喝咖啡增加死亡风险,上午至中午喝咖啡和喝茶则能降低死亡风险。

2024-11-20

随访17年研究:上午至中午喝茶能显著降低心血管疾病风险,但早上太早喝咖啡反增糖尿病患者心血管等疾病风险

下次,试着调整一下喝咖啡或茶的时间,例如,起个大早的时候先别急着喝咖啡提神,给身体缓一缓的时间~也许能为自己的健康加分不少呢!

2024-11-15

Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能

这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。

2024-12-26

bioRxiv:科学家开发出遗传定义的类器官模型,有望揭示驱动鳞状细胞肿瘤进化的机制并识别潜在的疗法脆弱性

本文研究揭示了UASCC早期进化背后的关键驱动因素和分子程序,并建立了遗传定义的类器官模型来作为发现机制和治疗手段的有价值强大工具。

2025-02-14

Cell:血浆蛋白质图谱,重新定义疾病诊断与精准治疗的新工具

该蛋白质组学图谱研究为我们全面理解健康与疾病机制提供了重要资源。研究不仅揭示了蛋白质与疾病之间的复杂关系,还展示了其在疾病预测、诊断及治疗中的巨大潜力。

2024-12-06

Cell Rep:让脂肪细胞变小有望治疗2型糖尿病等慢性疾病

研究结果表明,变大的脂肪细胞会损害脂肪组织的功能,并在糖尿病的发展过程中起到至关重要的作用。

2024-11-29