Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature：新研究发现表观遗传变化本身也足以引起癌症产生
这一发现迫使我们重新考虑 30 多年来一直认为癌症主要是必然是由基因组水平上积累的 DNA突变引起的遗传性疾病的理论。
2024-05-05
Nat Genet：何厚胜/Ming Tsao合作揭示表观遗传调控因子MEN1在肿瘤及其微环境相互作用上的双重功能
研究人员首次深入阐明了MEN1, MLL1与DNA结合的表观遗传学分子机理。基于这一机理，作者提出单独使用药物抑制MEN1或与免疫治疗联合可能会给实体瘤患者带来一种新的免疫治疗方法。
2024-09-15
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
2024-09-11
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08
Nature：个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预
本文研究结果表明，全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性，其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。
2024-12-30
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
Nature Genetics：揭开基因与脑疾病的隐秘联系——从单细胞视角探索大脑奥秘
研究人员首次从单细胞层面对基因调控与脑疾病的关联进行了深入剖析，试图揭示疾病背景下基因表达的动态变化及其对脑部健康的影响。
2025-01-12