Science：利用CRISPR和单细胞测序精确确定性状和疾病的因果遗传变异
在一项新的研究中，来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法，将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来，以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异（causal variants）和
2023-05-23
Br J Pharmacol：补体C3作为降低高血压肾病患者蛋白尿的新靶点
越来越多的临床疾病涉及补体系统的病理性贡献，这促使人们重新对调节这一宿主防御途径的治疗方案感兴趣。基于这些发现，制药行业已将补体系统确定为治疗各种疾病的潜在和有前景的靶点。
2023-05-23
靶向「不可成药」靶点，这家初创公司A轮融资7500万美元
Spiros Liras 表示，公司将专注于癌症和其他严重疾病，不过并未透露适应症细节，也没有披露任何靶点和候选药物。他只是提到，Initial Therapeutics 计划在大约两年内进入临床试验
2023-05-06
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
2023-05-23
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
2023-05-22
Science子刊：彭小忠/鲁帅尧/胡云章/施建东团队发现芳香烃受体是新冠病毒宿主因子和潜在治疗靶点
该研究发现，SARS-CoV-2感染激活了AhR信号，被激活的AhR入核后通过抑制IFN-1驱动的抗病毒免疫和上调ACE2受体表达进而促进病毒复制。药理学上的AhR阻断或AhR基因敲除减少了SARS-
2023-06-06
JCI Insight：科学家识别出开发人类类风湿性关节炎新型疗法的潜在蛋白药物靶点—TAp63
来自千叶大学等机构的科学家们通过研究发现，甲氨蝶呤能靶向作用CD4+T细胞中的肿瘤蛋白p63（TP63）。研究者Suto说道，我们非常热衷于分析甲氨蝶呤治疗前和治疗后的基因表达情况。
2023-06-02
华南大学衡阳医学院研究者综述了NA10为临床应用中诊断、治疗和预后的潜在靶点
到目前为止，已经发现了越来越多的RNA修饰，如N6甲基腺苷(M6A)、伪尿苷、5-甲基胞苷和N4-乙酰胞苷(Ac4C)，它们在mRNA的稳定、转录和翻译中是必不可少的，影响着多种细胞和生物过程。
2023-05-25
