Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02
Nature子刊：利用患者来源的iPS细胞重现强直性肌营养不良1型的骨骼肌病理
在一项新的研究中，Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞（iPS）产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理，并展示了它们用于药物疗效的定量评估。
2023-01-27
患者出现严重不良反应，下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
2023-01-10
拖延一时爽，精神状态火葬场……大学生数据表明，拖延行为与之后9个月抑郁、焦虑、致残性疼痛等不良健康结果有关
反正在我看来，研究的结果完全让人开心不起来，因为拖稿生成的焦虑变得更严重了。这样吧，改变拖延症就从现在做起，我交稿了真的交了！
2023-01-17
PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
JCI：揭示肺部移植期间原发性移植物功能不良发生机制
在一项新的研究中，来自美国西北大学和华盛顿大学等研究机构的研究人员发现了自身抗体---错误地攻击人体自身的免疫蛋白---从血管中渗出并导致一些肺移植受者出现原发性移植物功能不良的途径。
2022-11-20
科学家为临床预后不良的HER2/GSDMB+肿瘤提供了一种新的、可行的治疗方法
Gasdermin B(GSDMB)是人类基因组中与GSDMA、C、D、GSDME/DFNA5和DFNB59/PJVK一起存在的六个Gasdermin(GSDM)基因之一。
2022-10-28
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19