Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
ACS Chem Neurosci：神经元细胞膜中的特殊脂质或会促进阿尔兹海默病的发生和进展
本文研究结果通过揭开GM1在介导早期Aβ寡聚体形成和维持过程中的重要角色，为后期研究人员开发有效治疗阿尔兹海默病的新型药物疗法指明了方向。
2022-08-24
Nature：揭示经过基质金属蛋白酶裂解的I型胶原蛋白促进胰腺癌生长机制
在一项新的研究中，来自中国南京大学医学院附属鼓楼医院等研究机构的研究人员发现被基质金属蛋白酶裂解的Col 1会刺激PDAC肿瘤生长，而完整和未裂解的Col 1会抑制肿瘤生长。
2022-10-12
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
IMMUNITY:先天2型免疫通过蠕形螨控制毛囊共生
Roberto R.及其研究团队针对蠕形螨生长的机制展开了相关研究，研究人员表示控制小鼠中的螨虫HF定植需要第2组先天淋巴细胞（ILC2s），白细胞介素-13（IL-13）及其受体。
2022-09-23
《自然·癌症》：cfDNA甲基化状态助力小细胞肺癌诊断和分型！
小细胞肺癌（SCLC）约占所有肺癌的10～15%，且恶性程度高、转移扩散较早，大多数SCLC患者确诊时已有转移(1)。SCLC患者初期对铂类化疗药很敏感，但也较易出现耐药
2022-09-27
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28
AJPHCP：一种特殊的肝脏蛋白或能保护肥胖和2型糖尿病患者抵御机体的动脉硬化
来自密苏里大学等机构的科学家们通过研究识别出了adropin蛋白在预防肥胖和2型糖尿病患者机体动脉硬化方面的重要性。
2022-09-29