1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield（teplizumab）是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月（2年）。
2022-11-22
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
MIR-142a-3p：一种与周围神经损伤相关的新的烟碱型乙酰胆碱受体转录调节因子
运动终板(MEP)是运动神经元和骨骼肌纤维之间相互作用的解剖和功能纽带。随着神经肌肉连接的成熟，MEP变得穿孔和复杂，每个神经肌肉连接由一个轴突支配。
2022-12-08
Nature：揭示菊粉促进肠道和肺部中的2型炎症机制
在一项新的临床前研究中，研究人员发现一种通常用于保健品中的已知具有某些抗炎特性的膳食纤维---菊粉---也能促进肺部和肠道以及身体其他部位中与过敏有关的炎症类型。
2022-11-18
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
Cell：我国科学家揭示人类μ型阿片受体识别吗啡和芬太尼的分子机制
我国研究人员报告并分析了诸如芬太尼、吗啡和奥利替丁之类的阿片类镇痛剂激活的人类μOR的高分辨率低温电镜结构，从而首次揭示了芬太尼和吗啡诱发μOR的识别和激活机制。
2022-11-25
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批，可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
2022-11-25
荟萃分析发现，在前驱性糖尿病和2型糖尿病患者中，生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿
这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明，在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面，长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。
2022-12-05