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  • 罕见病新药!热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格,治疗尼曼-匹克病C型

    2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司,专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗,其平台是基于热休克蛋白(HSPs)的早期科学发现。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型(NPC)的突破性药物资格(BTD)。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于

  • 辉瑞与中国罕见病联盟进博会上签署战略合作备忘录 ——完善罕见病单病种诊疗规范、提升罕见病诊疗水平

    2019年11月6日,在第二届中国国际进口博览会上,辉瑞公司与中国罕见病联盟正式签署战略合作备忘录,共同携手推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设,催生科研数据,提高对中国罕见病尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病和血友病的认知,加强对中国罕见病患者的用药保障及管理,以促进中国罕见病整体诊疗水平的提升,从而改善中国罕见病患者诊疗现状和生活质量。签约后,双方将配合国家健全罕见病相关政策,携手推进罕见病

  • 赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望

    2019年11月6日 ,全世界已知的罕见病约有7000种,但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前,希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者,赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物,以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战,绽放生命的希望。先行探索,积极推动罕见病药物可及性罕见病,又称孤儿病,是

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在美欧进入审查!

    2019年11月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理单抗药物satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)青少年和成人患者的营销授权申请(MAA)并授予了加速评估。此外,美国食品和药物管理局(FDA)已受理了satralizumab的生物制品许可申请(BLA)。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体(

  • 罕见病基因疗法!Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格

    2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者创造新一代变革性药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格(FTD),这是一款在研mRNA疗法,开发用于丙酸血症(propionic acidemia,PA)的治疗。此外,mRNA-3927还被FDA授予孤

  • 不罕见的罕见病——肺动脉高压的临床药物现状

      肺动脉高压(pulmonary hypertension,PH)是当前临床上较难治愈的一类慢性心血管疾病,全球约有1%的人口受到PH的困扰,而65岁以上人群的发病率甚至高达5%~10%。PH的病因复杂,临床诊断也没有明确的生物标志物、手术和介入疗法对少数特定类型的PH有效。当前临床上最主要的治疗方法是舒张血管的药物,但是这种方法不能降低患者的死亡率且治疗效果差;另外临床上可

  • 罕见病新药!UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查,治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

    2019年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理UX007(triheptanoin,三庚酸甘油酯,即七碳脂肪酸甘油三酯)的新药申请(NDA),该药用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD),这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前,

  • 罕见病新药!Annexon经典补体途径抑制剂ANX005获美FDA快速通道资格,治疗格林-巴利综合症!

    2019年09月24日/生物谷BIOON/--Annexon Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发创新疗法,用于治疗经典补体途径介导的疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ANX005治疗格林-巴利综合症(GBS)的快速通道资格(FTD)。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病,影响周围神经系统,目前在美国还没有批准的治疗方法。之前,FDA

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获孤儿药资格!

    2019年09月23日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai Pharma)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎(NMO)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的孤儿药资格(ODD)。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体(IL-6R)人源化单抗,之前已在美国和欧

  • 罕见病新药!罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)展现超强劲疗效!

    2019年09月13日/生物谷BIOON/--欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会(ECTRIMS)第35届会议于9月11-13日在瑞典斯德哥尔摩举行。此次会议上,瑞士制药巨头罗氏(Roche)公布了satralizumab(开发代码:SA237)作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的关键性III期临床研究(SAkuraStar,NCT02073279)的完整结果。satralizuma