自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi二线治疗：疗效显著优于20年标准护理方案!
Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
Stem Cell Res & Ther：新型胎盘细胞疗法或有望治疗非酒精性脂肪性肝病
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发了一种胎盘细胞疗法或有望减少机体肝脏疾病的炎症反应，其或有望为成千上万的澳大利亚患者提供治疗希望。
Nat Aging：功能异常的脑细胞或能作为开发新型阿尔兹海默病疗法的潜在靶点！
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在动物模型中，衰老细胞会导致病理学和机体功能异常，其稀疏地分布和异质性表型给其在人类组织中的检测带来了一定的挑战。近日，一篇发表在国际杂志Nature Aging上题为“Profiling senescent cells in human brains reveals neurons with CDKN2
Leukemia：识别出白血病中的特殊细胞信号靶点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现，IDH的突变或与急性髓性白血病中改变的IL-1β反应有关，相关研究结果揭示了白血病发生过程中的特殊细胞信号靶点。
Nat Commun：科学家有望开发出治疗急性淋巴细胞白血病的新型疗法
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --白介素-7受体α（IL7R所编码）对淋巴细胞的发育非常重要，目前研究人员并不清楚急性淋巴细胞白血病（ALL）相关的IL7R功能获得型突变是否会诱发白血病。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Interleukin-7 receptor α mutational act
Nature子刊：让癌细胞变硬可将过继性T细胞免疫疗法的疗效提高50%
在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）、中国四川大学华西医院和美国麻省理工学院的研究人员发现让癌细胞的膜变硬可改善过继性T细胞免疫疗法的效果。他们的临床前测试表明这可以将长期生存率提高到近50%。