JBC：科学家能在负责杀灭细胞的酶类祖先中寻找新型癌症疗法
来自德克萨斯大学阿灵顿分校等机构的科学家们通过研究揭示了一类负责杀死细胞的酶类的祖先，这些酶类被称之为效应半胱天冬酶（caspases），其能提供揭示细胞死亡的过程以及如何在疾病状态下对其进行操控的相关见解。
2022-01-17
Science子刊：科学家成功对T细胞进行改造使其携带两种能寻找癌细胞的受体 有望帮助开发新型个体化抗癌疗法
来自阿姆斯特丹自由大学等机构的科学家们通过研究给T细胞人工赋予了两个能寻找癌症的受体，旨在使其成为癌症杀手精英，这或有望帮助开发治疗癌症的新型疗法。
2022-01-20
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
2022-01-22
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
2021-12-22
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
2021-11-23
B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi二线治疗：疗效显著优于20年标准护理方案!
Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
2021-12-27
Stem Cell Res & Ther：新型胎盘细胞疗法或有望治疗非酒精性脂肪性肝病
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发了一种胎盘细胞疗法或有望减少机体肝脏疾病的炎症反应，其或有望为成千上万的澳大利亚患者提供治疗希望。
2021-12-30