科学家开发全新利钠肽受体激动剂类药物，受限少、半衰期长
REGN5381作为一种长效NPR1激动剂，在动物和首次临床试验中均展示了其强大的治疗潜力。REGN5381能够持久降低静脉压力，可以避免频繁输注的困扰，并且不产生显著的副作用。
2024-09-18
迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，揭示潜在的疫苗开发靶点
为了阻止梅毒的传播，研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。
2024-09-29
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
科研人员开发出抗实体肿瘤的DNA甲基转移酶/组蛋白去乙酰化酶的双效抑制剂
这一新型DNMT1/HDAC双效抑制剂能够有效逆转表观遗传修饰异常，发挥抗实体瘤活性，为新型抗肿瘤药物的研发工作以及基于异常谱系重塑的肿瘤治疗新策略提供药物先导化合物。
2024-10-03
上海交大洪亮团队开发扩散概率模型——CPDiffusion，设计生成高活性的人工内切核酸酶
CPDiffusion作为一种强大的全新蛋白质序列设计工具，为生物学家和蛋白质工程设计者提供了全新的可能性，用于设计功能更强大的蛋白质、研究蛋白质功能的逐渐演化过程、丰富现有蛋白质的数据库等。
2024-09-14
Sci Transl Med：科学家开发出一种能帮助抵御人类肿瘤的新型修饰肽类
本文研究结果阐明了利用血管正常化激动剂改善实体瘤治疗的原理，并将dCNP定性为此类药物制剂中的第一类。
2024-09-11
Cancer Cell：杨增杰团队开发基于甲状腺激素的儿童脑肿瘤分化治疗新策略
该研究首次确立了TH/TRα1/EZH2/NeuroD1信号轴及其在促进肿瘤细胞终末分化和MB发病中的关键作用，提示甲状腺功能减退能够促进MB的发病。
2024-09-02
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
科学家开发甲基化模型高准确度预测肺腺癌脑转移风险，可无创区分脑转移与其他脑肿瘤
在肺腺癌脑转移缺乏预测标志物的情况下，这项研究提供了一种高准确性的脑转移预测方法，尤其是无创鉴别脑转移和其他脑瘤，具有显著的临床价值。
2024-10-13