Cell子刊：李丹/刘聪合作发现介导帕金森病α-syn纤维引发神经炎症的小胶质细胞受体
该研究发现，α-突触核蛋白（α-Syn）病理性纤维通过直接结合小胶质细胞表面的 RAGE受体来诱导细胞炎症反应，并揭示了RAGE 识别 α-Syn 病理性纤维的分子机制。
2022-09-22
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
新揭示：激活BDNF转录可以改善帕金森病样病理
帕金森病(PD)是第二常见的年龄相关性神经退行性疾病，其特征是黑质致密部(SNC)多巴胺能神经元进行性选择性丢失，并伴随黑质纹状体多巴胺能终末的丢失和运动症状。
2022-08-29
Nat Med：利用人工智能通过读取人们的呼吸模式就能检测出帕金森病
帕金森病是出了名的难以诊断，因为它主要依赖于运动症状的出现，如震颤、僵硬和迟钝，但这些症状往往在发病几年后出现。
2022-08-24
Science：血液样本中GPNMB浓度的增加可能是帕金森病的一种生物标志物
帕金森病是一种神经退行性疾病，会导致肢体和附属物的颤抖和僵硬，并伴有平衡问题。随着这种疾病的进展，大多数患者会出现行走问题。
2022-08-23
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
外泌体: 富含microRNA-124-3p的细胞外小泡治疗帕金森病
帕金森病(PD)是第二常见的神经退行性疾病，目前还没有有效的治疗方法。帕金森病的主要特征是中脑黑质(SN)多巴胺能神经元进行性变性，导致纹状体多巴胺耗竭。
2022-06-16
揭示TMEM175和V-ATP酶携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险
在一项新的研究中，来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中，要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。
2022-07-06