《JAMA·神经病学》：警惕！科学家首次证实，使用抗癫痫药物与帕金森病风险增加80%有关
本研究首次证实了服用AED会增加PD发病风险，且服用AED种类和数量越多，对PD发病风险的影响越明显。此外，限制模型中癫痫、服药时间长度和PD诊断的情况下，服用AED仍能显著增加PD的发病风险
2023-01-28
世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/帕金森病等疾病治疗成为可能
研究团队在带有“跳舞分子”（dancing molecules）的涂层上培养诱导多能干细胞（iPSCs）来源的神经元，创造出功能更成熟的神经元，增强了突触信号、电活动和分支，并提高了存活率。
2023-01-19
《自然》子刊：帕金森病无创深脑电刺激治疗取得重大突破！
Kim团队开发了一种非侵入性、安全性很高的压电纳米颗粒BTNP–pDA–BNN6，该颗粒不仅可在超声作用下释放一氧化氮，可逆地打开血脑屏障，而且可以在超声作用下对靶区产生电刺激到
2022-12-19
Redox Biology: SRT1720作为SIRT1激活剂缓解百草枯诱导的帕金森病模型
帕金森病(PD)是最常见的运动障碍，是第二大常见的中枢神经系统退行性疾病，困扰着1-2%的65岁以上人群。
2022-12-26
PNAS:揭示帕金森病靶点Nurr1以及Nurr1-RXRα别构激活的结构基础
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘劲松课题组解析了Nurr1多结构域结合DNA的结构，这是核受体领域第一个单体多结构域晶体结构。
2022-12-08
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30