首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
npj Parkinson’s Disease：高PSQI是帕金森病发生异动症的独立危险因素
异动症是帕金森病常见的运动并发症，且随着疾病的进展，异动症的发生率明显增加，严重影响患者的活动能力及生活质量，早期识别可能发生的异动症，并进行危险因素的干预，对异动症的防治具有重要的价值和意义。
2022-10-11
Sci Adv：科学家发现有望帮助开发人类新型糖尿病疗法的潜在基因靶点
来自阿斯利康制药公司等机构的科学家们通过研究发现，与MAP3K15基因突变体相关的特殊蛋白质或许代表了一种潜在的新型靶点来帮助控制人类1型和2型糖尿病。
2022-11-28
《科学·进展》：为何不同患者帕金森病进展速度大不相同？
帕金森病（PD）是全球第二大神经系统退行性疾病，以α-突触核蛋白（α-Syn）在神经元内沉积导致神经元变性死亡为主要病理表现。这种病理蛋白有一个很重要的特点，“朊蛋
2022-10-04
研究发现介导帕金森病神经炎症的小胶质细胞受体
研究人员利用一系列生物化学、生物物理学及细胞生物学的实验方法，探究了RAGE与α-syn病理性纤维相互作用的分子机制及其在α-syn纤维引起细胞炎症反应中的作用。
2022-09-26
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
PNAS：小鼠研究揭示鸢尾素可阻止帕金森病的症状
在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学医学院、哈佛医学院和丹娜法伯癌症研究院的研究人员在小鼠中发现，在耐力或有氧运动期间分泌到血液中的一种激素能降低一种与帕金森病有关的蛋白的水平，并阻止运动问题。
2022-09-18
Nat Cell Biol：诱发糖尿病的特殊基因或能像变阻器一样被调节 科学家找到开发糖尿病疗法新靶点
来自帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊开关，其或能调节诱发糖尿病的基因的活性，相关研究结果或许强调了糖尿病发生的潜在新型易感点，或有望帮助开发新型治疗性策略。
2022-11-08
新揭示：激活BDNF转录可以改善帕金森病样病理
帕金森病(PD)是第二常见的年龄相关性神经退行性疾病，其特征是黑质致密部(SNC)多巴胺能神经元进行性选择性丢失，并伴随黑质纹状体多巴胺能终末的丢失和运动症状。
2022-08-29