超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
Cancer Res Commun：科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物
来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法，其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白，包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。
JCI：靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞，有望开发出新的乳腺癌药物
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现，这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞（cancer stem cell, CS
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
FN1 3′-UTR可能是构建胃癌靶向药物的更好的治疗靶点
2020年，全球有超过100万新发胃癌病例，76.9万人死于胃癌。传统的胃癌治疗方法通常针对蛋白质或其相关途径。其中包括阿帕替尼(一种用于晚期胃癌的选择性VEGFR2酪氨酸激酶抑制剂(TKI))
Nat Commun：通过靶向作用控制DNA复制压力的关键基因或有望治疗人类脑癌
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究揭开了癌细胞如何应对复制压力与牛磺酸上调基因1（TUG1, Taurine Upregulated Gene 1）之间的关联关联。