Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因组
研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。
2024-11-13
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了!已成功编辑人类DNA,且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司,致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质,从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型,小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成:LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20