Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统,闪耀2024 ASH大会
西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果,不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力,更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
2024-12-16
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Nature:系统揭示无性繁殖植物的基因组特征,提出马铃薯理想单倍型育种新策略
该研究构建了首个完整解析马铃薯单倍型的泛基因组,首次系统揭示了无性繁殖植物的基因组特征,并在此基础上提出了理想单倍型育种新策略。
2025-01-27
Science封面:华人学者开发AI模型,学会生命的语言,生成新型CRISPR系统乃至整个基因组
该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。
2024-11-23