Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。
2025-09-15
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
2025-04-18
Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率
在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。
2025-08-07
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。
2025-01-14
Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18
Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病
这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。
2025-05-30
乔治·丘奇最新论文:定向进化出更精准、高效的碱基编辑器
通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度,同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架,解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。
2025-12-22