Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24
临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现，CD5是一种强大的免疫检查点，能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中，去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
2024-07-31
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制
研究发现，与无脊椎动物的EfPiwi相比，MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。
2024-04-28
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell重磅：脑胶质瘤的起源在于表观基因组改变
该研究确定了人类神经胶质瘤中活性发生表观遗传改变的两个基因——一个是驱动癌症发生的致癌基因PDGFRA，一个是预防癌症的抑癌基因CDKN2A。
2023-07-27