Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Nature ：探索早期胚胎DNA复制，揭秘基因组不稳定性与复制时间程序
该研究利用scRepli-seq技术构建小鼠早期胚胎的全基因组DNA复制图谱，并探究DNA复制调控机制与基因组稳定性的关系。
2024-10-09
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Nature Genetics：基因暗物质觉醒！604个隐形开关改写生命密码
这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们：基因组中没有"垃圾DNA"，只有尚未理解的精密代码。
2025-03-01
Nature Genetics：任善成/谌科/古迪团队绘制首个成年人前列腺空间转录组学图谱，揭示前列腺新的生理功能和癌变机制
该研究构建了首个高分辨率成年人前列腺空间图谱，系统解析了前列腺的空间异质性与细胞组成。
2025-04-04
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具，实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白，还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
迄今最精细黑猩猩脑图谱——黑猩猩脑网络组图谱发布
近期，中国科学院自动化研究所脑网络组研究团队联合国内外科研机构，发布了迄今为止最精细的黑猩猩脑图谱。这一成果为比较神经科学研究提供了重要工具，并为探讨人脑演化提供了新视角。
2025-01-31
PNAS：中国科学院肖武汉课题组发现蛋白SMYD3抑制抗病毒免疫反应
这项研究揭示了赖氨酸甲基转移酶SMYD3在调节抗病毒先天免疫中的作用，并为影响其激活的IRF3的调节机制提供了新的见解。
2025-02-27