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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Cell:利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用

Farhi及其团队旨在开发一种综合方法,可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变,哪些遗传扰动导致了这些变化,以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。

2025-04-03

Nature:基因的“偏心”选择!研究揭示为何携带致病基因的人有时无症状

这项研究指出,在某些情况下,细胞似乎会“偏心”,更喜欢使用父母一方的基因拷贝,而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07

Mol Cancer:全基因组CRISPR筛选鉴定酪氨酸蛋白硫转移酶-2作为增强抗pd1功效的靶标

本研究证明了TPST2调节癌细胞对免疫检查点疗法的反应性,并确定TPST2作为增强抗pd1疗效的治疗靶点。该数据表明TPST2在癌症免疫中的新作用,并为基于ICT的联合治疗提供了额外的策略。

2024-09-26

上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃

该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。

2025-03-28

Cell:单胚胎蛋白质学突破——助力不孕不育诊断与个性化治疗

运用超灵敏蛋白质组学(ultrasensitive proteomics)技术,对人类卵母细胞及早期胚胎的蛋白质谱进行了系统解析,检测到了近8000种蛋白,并揭示了这些蛋白在不同发育阶段的变化模式。

2025-02-02

Nature Genetics:任善成/谌科/古迪团队绘制首个成年人前列腺空间转录学图谱,揭示前列腺新的生理功能和癌变机制

该研究构建了首个高分辨率成年人前列腺空间图谱,系统解析了前列腺的空间异质性与细胞组成。

2025-04-04

迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查,揭示潜在的疫苗开发靶点

为了阻止梅毒的传播,研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查,并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。

2024-09-29

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

基因暗物质中的"风险开关"正在被揭开

这项研究带来了突破性解决方案——研究团队对13种常见癌症(占人类恶性肿瘤90%以上)的4,041个风险SNV进行了系统性功能分析,首次在正常人体细胞中绘制出癌症风险变异的"功能图谱"。

2025-02-20