Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
多项研究：自然短睡者拥有特殊的基因突变，睡眠效率高，睡得少但记忆力不受影响
睡得少但依旧精神好、记忆好，这听起来是不是很诱人？就好像高效地完成了「睡觉」这件在我们一生中耗时很长的事情。下面三篇文献就为我们揭开了短睡眠背后的神秘面纱，让我们看到了基因的力量。
对女性更年期时间能产生强烈影响的四大基因与癌症风险也相关
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究发现了迄今为止对女性更年期时间影响最大的四个基因，相关研究结果或为揭示更年期时间和癌症风险之间的关联提供新的见解。
Cell子刊：南通大学孙诚/汤欣/陈瑜团队揭示长寿基因SIRT1缓解帕金森病的分子机制
研究数据表明，大脑中过量的乳酸可能参与了帕金森病的进展。通过改善乳酸稳态，SIRT1和PKM2可能成为开发帕金森病等神经退行性疾病治疗药物的靶点。
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
本研究不仅揭示了一种全新的线粒体基因表达调控机制，而且强调了CYTB-187AA这一新发现蛋白质通过与SLC25A3的相互作用，在调节哺乳动物早期发育及女性生育能力方面所发挥的关键作用。
EMBO J ： 周兆才/焦石/安利伟发现辅因子介导的基因转录抑制性相分离现象并研发诱导TEAD4抑制性相分离的抗肿瘤干预策略
该研究的发现揭示了生物大分子相分离对细胞生长调控的新型模式和分子机制，为靶向相分离的肿瘤治疗提供新思路。
Cell Mol Immunol丨吴励课题组揭示调控树突状细胞发育与生存的重要机制
该研究首次报告了TRIM33通过促进Irf8表达以支持cDC1发育，同时通过抑制Bcl2l11在所有DC亚群及其前体中的表达，在维持DC的稳态中起到关键作用。
EMBO J：揭示TRP14是细胞内半胱氨酸还原的限速酶，调节蛋白质组半胱氨酸化
长期以来，TRP14一直没有明确的功能。本项研究不仅明确了它在半胱氨酸代谢中的作用，还有助于解释它在不同物种间的进化保守性。
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。