近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。

   在周末开幕的第61届美国血液学会（ASH）年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞（Pfizer）公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名

  日前，基因疗法公司FerGene宣布，基因疗法nadofaragene firadenovec （rAd-IFN/Syn3），在治疗对卡介苗（BCG）响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者的3期临床试验中，达到主要临床终点。FerGene公司是由Ferring Pharmaceuticals和黑石

FerGene是由Ferring制药公司和黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）于11月底投资5.7亿美元组建的一家基因治疗公司，专注于开发和商业化膀胱癌基因疗法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），为高级别、卡介苗（BCG）无应答、非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者提供新的治疗选择。近日，

2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的

本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果，分享给大家！图片来源：www.pixabay.com【1】JCI：新技术提高基因疗法治疗视力的效果doi：10.1172/JCI129085在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效，该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等常见疾病

  德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。在整个欧洲，约有500万人患有癫痫病，其特征是神经细胞反复同步放电，导致正常脑功能中断，并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫（TLE），这种癫痫发作起源于颞叶。该病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制失调。此外，工

日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积

2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO

 今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善