valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现，靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源：medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色

 基因疗法一般靠病毒（如腺相关病毒，即AAV）将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中，分子剪刀可以剪断一个缺陷基因，然后加入缺失的序列或暂时改变其表达。然而，机体对AAV产生的免疫反应却可能使治疗失效。为了解决这一障碍，近日匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的研究人员创建了一种不同的CRISPR系统。这

 目前，全世界有超过4000万痴呆症患者，这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症（AD）占痴呆症的大部分，几十年来，唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物，但这类药物只能对症治疗，并且最多只有适度的效果。多年来，研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现，即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项

本文中，小编整理了近期科学家们发表的多篇研究报告，共同聚焦基因疗法治疗多种人类疾病的研究新进展，分享给大家！图片来源：CC0 Public Domain【1】Brain解读：科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病doi：10.1093/brain/awaa161个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病，并会对机体多个系统产生影响，比如几十种溶酶体

valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。

2020年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --一个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病，并会对机体多个系统产生影响，比如几十种溶酶体储存疾病，其是由单一基因突变影响了细胞中代谢大分子的关键酶类的产生所致，这些疾病会影响机体多个器官的功能，尤其是大脑，其会给患者带来不同程度的智力障碍；而基因疗法或许有望治疗这些疾病，但大脑自身的保护性机制—血脑屏障一直

VB-111是一种腺病毒基因疗法，具有2种机制：饿死肿瘤，将肿瘤由“冷”变“热”。

2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自

 临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE