2019年8月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自东芬兰大学和牛津大学的科学家们通过研究发现，细胞中天然存在的小RNA分子—microRNA或许在细胞核中也大量存在；此前，microRNAs被认为主要存在于细胞质中，而研究者却发现，细胞核中microRNA的浓度会因缺氧状况而发生改变，而且microRNA在细胞核基因的

近日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的

致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布，其在研AAV-CLN6基因疗法，在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中，取得了中止病情进展的积极中期结果。罕见的遗传性神经退行性疾病Batten病（Batten disease）又被称为神经元蜡样质脂褐质沉积病（neuronal ceroid lipofuscinosis， NCL）。它属于溶酶体贮积症（LSD）

 今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frat

2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医

2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治疗更为常见的心律失常（比如心房颤动）的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊上，论文标题为“Gene Therapy for Cat

2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究，正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者（

 日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到

2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的

 日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗