HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫疾病
在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
2025-05-06
革命性疗法为致命脑白质病带来新生曙光
这项发表于《科学》的研究，无疑是神经科学和临床医学领域的一项重大突破。它不仅仅是为ALSP这一种罕见病带来了首个有效的治疗策略，其意义更为深远。
2025-07-15
JECCR：科学家揭示驱动常见乳腺癌对疗法耐受背后的潜在分子机制
这项研究颠覆了科学家们的传统认知，揭示了JNK通路在ER+乳腺癌中兼具“双面角色”，即正常活性时通过c-JUN介导应激反应和衰老发挥抑癌作用，而过度激活或完全抑制均导致不良预后。
2025-08-20
《自然》重磅：约翰霍普金斯大学找到“大脑调节器”，焦虑、精神分裂或迎精准疗法
这些被称为Δ型离子型谷氨酸受体（delta-type ionotropic glutamate receptor, GluD）的蛋白质，长期以来被认为在神经元之间的信号传递中扮演主要角色。
2025-09-29
Nature：科学家揭开基因“功能组”奥秘，利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源，并利用进化模型来使这一工具更加强大；这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物（比如小鼠和斑马鱼）中相关基因中获得的数据相结合。
2025-03-12
助力帕金森疗法开发，认识一下“幕后英雄”药明康德……
2025-04-16
Nature：细胞身份新利器——EPI-Clone开创无基因改造谱系追踪时代
在我们的DNA上，隐藏着一种独特的“静态指纹”——特定CpG位点上随机产生的、却能稳定遗传给子代细胞的DNA甲基化模式。
2025-05-25
