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研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

PNAS:新研究阐明G900基因增强子在哮喘相关炎症中的关键作用

在一项新的突破性研究中,来自日本千叶大学的研究人员发现与人类 G900 相对应的小鼠基因区域参与了 Th2 分化,并因此增强了过敏反应。

2024-07-01

BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键

本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。

2024-03-18

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nat Rev Mol Cell Bio:刘光慧撰写衰老相关染色质与基因组不稳定性的特邀综述

文章系统阐述了异染色质丢失、端粒磨损和DNA损伤如何通过引发基因组不稳定性、天然免疫和炎症反应,促进细胞衰老,进而驱动组织、器官与个体衰老,并导致衰老相关疾病的发生。

2024-10-10

迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查,揭示潜在的疫苗开发靶点

为了阻止梅毒的传播,研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查,并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。

2024-09-29

Nat Neurosci:揭示Nf1基因突变破坏少突胶质细胞可塑性和运动学习

NF1是一种由Nf1基因突变引起的神经遗传综合征。患有 NF1 的儿童和成人容易出现学习困难和胶质瘤(神经胶质瘤)。

2024-07-07

Nature: 新开发的TATSI技术利用转座元件将定制DNA整合到植物基因组的特定位点

TATSI 技术利用了植物转座元件 20 多亿年进化的优势,这些转座元件就像经过磨练的分子机器,自然而然地将 DNA 导入宿主基因组中。

2024-07-14

Nat Immunol:科学家成功绘制出新型细胞图谱,有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径

这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。

2024-11-11

《自然》:免疫治疗耐药有新解!最新临床研究发现,靶向GDF-15有望破解实体瘤对免疫治疗耐药

所以突破治疗耐药的瓶颈,也是免疫治疗必须实现的目标。

2024-12-17