BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
2024-11-11
PNAS：新研究阐明G900基因增强子在哮喘相关炎症中的关键作用
在一项新的突破性研究中，来自日本千叶大学的研究人员发现与人类 G900 相对应的小鼠基因区域参与了 Th2 分化，并因此增强了过敏反应。
2024-07-01
Nat Rev Mol Cell Bio：刘光慧撰写衰老相关染色质与基因组不稳定性的特邀综述
文章系统阐述了异染色质丢失、端粒磨损和DNA损伤如何通过引发基因组不稳定性、天然免疫和炎症反应，促进细胞衰老，进而驱动组织、器官与个体衰老，并导致衰老相关疾病的发生。
2024-10-10
Nature子刊：老药新用，治疗心脏损伤
该研究揭示了醋酸格拉替雷（Glatiramer-acetate）在啮齿动物心脏缺血模型中的保护和修复作用，并强调了将GA作为心脏病治疗方法的潜力。
2024-09-01
迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，揭示潜在的疫苗开发靶点
为了阻止梅毒的传播，研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。
2024-09-29
Nat Neurosci：揭示Nf1基因突变破坏少突胶质细胞可塑性和运动学习
NF1是一种由Nf1基因突变引起的神经遗传综合征。患有 NF1 的儿童和成人容易出现学习困难和胶质瘤（神经胶质瘤）。
2024-07-07
Nature Biotechnology：迈向市场的miRNA治疗——挑战与机遇
尽管miRNA治疗面临众多挑战，但它在疾病诊断中的应用前景依然光明。随着对miRNA生物学作用的深入理解，以及递送技术和靶向技术的进步，miRNA有望在未来的治疗中占据一席之地。
2024-11-09