Sci Transl Med：囊性纤维化或许能从生命早期阶段改变宿主机体的免疫系统功能
本文研究结果强调了或许研究人员还需要额外的免疫疗法来靶向作用囊性纤维化患者机体的先天性免疫缺陷。
2025-02-22
攻克囊性纤维化有新招！Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Gut：揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法
本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应，其能干预LTGF-β1激活的介导子，这就表明，ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。
2024-12-26
iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Blood Adv：突破性疗法！双药联合为复发难治性T细胞淋巴瘤患者带来新希望
来自麻省总医院癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次在真实世界中评估了杜韦利西布联合罗米地辛（duv/romi）对R/R的PTCL/CTCL患者的疗效和安全性，从而为临床实践提供了重要的依据。
2025-07-07
抗肝纤维化新突破！Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09