JAMA双重磅:基于眼动追踪的自闭症诊断工具与金标准表现一致,已获美国FDA授权用于临床诊断
自闭症谱系障碍(ASD)在全世界的平均发病率已经达到1%,患者的疾病严重程度和需求各不相同,部分可以独立生活,部分则因严重残疾需要终身护理和支持。尽管很多患者在儿童时期早期即表现出一些症状,但诊断往往
Nature:个性化的mRNA疫苗在临床试验中或有望治疗人类胰腺导管腺癌
来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型个体化mRNA疫苗,在临床试验中其或有望帮助抵御胰腺癌的侵袭性形式。
FDA正式暂停2seventy的CAR-T试验,多项研究将于年底完成
值得注意的是,根据公布的财报,亘喜生物削减了 3 个 CAR-T 项目,表示将推动更先进的资产管线到达终点。本月早些时候,亘喜生物宣布完成了 1.5 亿美元私募融资,预计目前现金将持续到 2026 年
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验,显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果,FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市,但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。
2例动物试验存活期不超10天,eGenesis计划明年推进人体试验,称将继续完成10只狒狒异种心脏移植试验
随着移植试验的开展,eGenesis 研究团队希望未来能将基因编辑猪心脏提供给出生时患有严重心脏病的两岁以下婴儿,因为针对这类婴儿的治疗选择非常有限,能够适配的人类心脏很少,并且一些用于治疗成人心脏病
PNAS:临床前研究证据表明 鼻腔内免疫疗法或能有望帮助治疗人类阿尔兹海默病
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究检测了一种在多发性硬化症患者中能抑制大脑中免疫细胞炎症的疗法是否也会对阿尔兹海默病小鼠模型产生积极性的影响。
靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可
继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health(P2X3抑制剂Camlipixant)之后
Nature子刊:世界首个口服CRISPR药物,防治细菌感染,已开展人体临床试验
该研究显示,在小鼠和猪的肠道中,这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好,还能有效减少大肠杆菌的出现。
首个中医药治心衰随机对照试验,南京医科大附一院李新立研究,显著降低心衰住院、死亡风险
在这项随机、双盲对照试验中(QUEST),研究人员分析了中国133家医院中3110名HFrEF患者,平均年龄为62岁,72%为男性,患者以1:1的比例随机分配到接受芪苈强心(四粒,每日3次)或安慰剂治
柳叶刀子刊:赛诺菲开发的帕金森病创新药,2期临床失败
研究团队表示,该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶(GCS)水平,但最终的治疗效果是隐性的。这项临床研究设计和执行得非常好,而药物未发挥治疗作用