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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

百济神州1类新药再获批3项临床,针对肺癌和食管癌

此次BGB-24714再次获批3项临床,意味着这款新药即将在中国启动针对肺癌和食管癌的临床研究。

2024-08-07

Pharmacological Research:幽门螺杆菌感染胃癌组织中microRNAs的功能及临床应用

本文综述了miRNAs在幽门螺杆菌诱导的GC中的生物发生、调控机制和功能,为基于miRNA的治疗和生物标记物的潜在临床应用提供了新的见解。

2024-06-26

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

JCO:1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤

研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤(diffuse midline glioma, DMG)和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。

2024-06-26

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

减肥药临床试验论文中隐瞒数据被发现,安进公司市值蒸发120亿美元

一名分析师无意间发现,这篇论文的补充文件中有一些Excel表格,表格中是一些实验原始数据,而其中一个表格有一个可以通过右键单击显示出来的原本被隐藏的标签,隐藏了患者的骨密度数据。

2024-11-17

Nature子刊:老药新用,治疗心脏损伤

该研究揭示了醋酸格拉替雷(Glatiramer-acetate)在啮齿动物心脏缺血模型中的保护和修复作用,并强调了将GA作为心脏病治疗方法的潜力。 

2024-09-01

GLP-1RAs再添额外临床益处

该项研究对160多万位既往未诊断出这13种OACs的T2D患者进行了分析,这些患者2005年3月至2018年11月期间曾接受胰岛素、GLP-1RA或者二甲双胍治疗。

2024-07-07

临床研究显示,mRNA-4157激起的抗肿瘤免疫反应持久

该试验结果表明,mRNA-4157安全耐受性良好,无论是单药治疗还是与帕博利珠单抗联合使用,都能够有效诱导针对肿瘤新抗原的特异性CD4和CD8 T细胞反应,且该反应可持续很久。

2024-08-16