Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
Blood：科学家有望设计出新型策略来寻找并摧毁白血病干细胞
研究人员设计出了一种名为CD38-BIONIC的T细胞衔接抗体，其能在T细胞和表达CD38蛋白的白血病干细胞之间构建一条桥梁，从而促使免疫系统杀死癌细胞。
2024-03-02
NEJM：发表有助于阿尔茨海默病早诊早治的生物标志物
这是我国首次针对中老年人开展的大样本、长周期、重复脑脊液测量和脑影像学检查的AD诊断前标志物纵向队列研究，并在随访过程中对参与者的认知状况进行了综合评估。
2024-04-22
J Adv Res :新型羟肟酸衍生物诱导白血病细胞凋亡并抑制自噬
研究结果表明：新型hdac对I类hdac具有纳摩尔活性,这些药物优于临床使用的羟肟酸hdac SAHA(伏立诺他)。
2024-06-16
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11