一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
干细胞新机制！支链氨基酸过多积聚抑制间充质干细胞治疗心肌梗死的疗效
心肌梗死(MI)损害心脏功能，重塑心脏结构，最终导致心力衰竭进展。干细胞治疗被认为是治疗缺血性心脏损伤最有前景的策略之一。
新洞察！Neat1促进肾小管上皮细胞凋亡促进慢性肾脏疾病急性肾损伤
在AKI发作中幸存下来的患者可能会遭受持续性亚临床肾脏损伤，使他们处于更高的发展到慢性肾脏病、终末期肾病和死亡的风险。
超14亿美元！诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作
Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本（或有效载荷）添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点，取代突变的致病拷贝。
Nature重磅：AAV递送CRISPR，体内改造B细胞，产生广泛中和抗体治疗艾滋病
这项研究成果仍是令人兴奋，它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体（bNAbs）将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
Cell子刊：AAV基因治疗缓解慢性疼痛
简单地讲，感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号，如被尖锐物体或热刺激时，这种疼痛感来得快，消失得也快；但如果是长时间的持续刺激，就会引发对疼痛的高度敏感。
全球第5款siRNA药物获FDA批准，用于治疗多发性神经病
小核酸药犹如二十年前的抗体药，方兴未艾。
Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子
该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外，在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。