Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
礼来收购基因疗法公司Akouos，后者股价大涨86%
据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，估计影响全球20万人。AK-OTOF是一款用于治疗耳铁蛋白基因（OTOF）突变引起的听力损失的基因疗法。
Nat Commun：修复肺泡II型肺细胞的端粒损伤有望治疗肺纤维化
在一项新的研究中，Blasco团队准确地缩小了在因衰老过程而发生改变时导致纤维化的细胞的范围：肺泡II型肺细胞（alveolar type II pneumocyte），即负责肺组织再生的细胞。
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
艾滋病基因疗法首次开始人体试验！有望实现“一次治疗，终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒（HIV）而引起的免疫缺陷综合症。截至目前，在
辉瑞与Voyager达成3亿美元合作，推进下一代AAV基因疗法
在过去二十年里，人类在
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。