哈佛校友联创，累计融资超6亿美元，加州初创重新定义基因治疗，预计2年内管线进临床

日前，一家基因治疗初创公司 Kriya Therapeutics 宣布在 C 轮融资中增加 1.5 亿美元的承诺资本，完成本次增加融资之后，该公司的 C 轮融资总金额达到 4.3 亿美元。2022 年 5 月，Kriya Therapeutics 获得了 2.7 亿美元 C 轮融资。

（来源：公司官网）

本轮融资披露的投资方是 Patient Square Capital，其他投资方暂未披露。C 轮融资的投资方包括领投方 Patient Square Capital，Foresite Capital Management、Bluebird Ventures、Dexcel Pharma、QVT Family Office、Lightswitch 和 Alumni Ventures 等。

新闻稿中指出，本轮所筹资金将会用于支持该公司的基因疗法管线开发，专有技术平台的持续扩展。通过这笔融资，Kriya Therapeutics 的现金流可维持到 2026 年底。

官方资料显示，Kriya Therapeutics 是一家总部位于加利福尼亚的“下一代”基因治疗公司，重点关注方向是眼科、神经病学和代谢疾病。该公司瞄准了存在重大未满足临床需求以及临床终点明确的适应症，计划针对经过验证的生物靶点快速开发管线并实现概念验证。

该公司的联合创始人、董事长兼首席执行官 Shankar Ramaswamy 博士指出，我们的目标是为影响全球数百万人的疾病推进基因疗法。为了使基因疗法成为医药研发中的基础，我们建立了一个完全集成的技术平台，能够克服限制基因疗法领域研究、开发和制造的全行业挑战。

落地硅谷，4 年斩获超 6 亿美元融资

联合创始人 Shankar Ramaswamy 本人拥有哈佛大学经济学学士学位，以及布朗大学医学博士学位。他是 Roivant Sciences 的创始人之一，曾在神经系统疾病基因治疗公司 Sio Gene Therapies 担任首席商务官，也是美国总统候选人 Vivek Ramaswamy 的兄弟。

其参与创办的 Roivant Sciences 是一家为数十家生物制药公司提供服务的大型控股公司，采用“中心辐射”的模式构建业务版图，以创建公司所描述的“研发中的新型产业组织形式”。该公司创建的每个生物制药子公司都以独立实体运营，保留初创公司的灵活性和创新性；同时每个公司又可以共享来自母公司和其他子公司的资源，加速药物研发进程，提升研发效率。自 2014 年成立以来，Roivant Sciences 自主创建/收购合并了 21 家子公司，其中 4 家子公司上市，5 家子公司卖出 200 亿，多款候选药获批......

离开这两家公司之后，Shankar Ramaswamy 仍然看好基因治疗的发展，2019 年他与 Sparks Therapeutics 联合创始人 Fraser Wright、United Therapeutics 前首席执行官 Roger Jeffs 在硅谷共同创办了 Kriya Therapeutics。

“近年来，我们看到基因疗法在攻克多种难治性疾病上的前景已成为现实。不过，领域内一直受到制造技术、载体设计能力和成本方面的限制。我们希望新公司能够充分整合基因治疗中的先进制造技术、计算工具、载体设计和开发能力，克服这些障碍，彻底改变基因疗法的设计、开发和生产方式。”Shankar Ramaswamy 说。

▲图 | Kriya Therapeutics 创始团队（来源：medicalstartups）

根据 Shankar Ramaswamy 的描述，Kriya Therapeutics 的目标是成为一家能够从基因靶标发现到制造，并可将新疗法完全商业化的公司。这与典型的生物技术初创公司不同，后者通常会与大型制药公司合作进行后期开发。当公司发现并开发出新型基因治疗候选管线后，启用位于北卡罗来纳州 51,000 平方英尺的制造工厂可以大规模生产腺相关病毒，将治疗性基因片段递送到患者体内。这种能力将会降低成本，节省治疗费用，增加基因治疗的可及性。

公开资料显示，2020 年，该公司拥有了一座 51,350 平方英尺的运营制造设施，用以支持其基于 AAV 的基因疗法产品线的生产。该工厂中计划包括完全集成的工艺开发实验室、质量控制和分析开发能力、中试生产套件以及当前的良好生产规范 (cGMP) 生产基础设施。2021 年，其 51,000 平方英尺的改造工程完成，可支持不断扩大的基因疗法管线的 cGMP 生产。

根据官网的资料，Kriya Therapeutics 现在已经建立起了一个提供基因治疗技术和管线开发的生态系统，核心业务部门涉及技术、制造、研发和治疗。Shankar Ramaswamy 指出，公司凭借其内部制造能力和并行开发多种基因疗法的能力已经赢得了多家投资者的青睐。加上本次新增融资，自 2019 年成立以来，Kriya Therapeutics 已获得超 6 亿美元的私人投资。

▲图 | 融资进展（来源：Crunchbase）

B 轮、C 轮以及 C 轮增加投资的投资方均包括 Patient Square Capital，该机构的管理合伙人 Jim Momtazee 在医疗保健领域拥有 24 年的投资和收购经验，他曾在老牌 “杠杆收购天王”、全球历史最悠久也是经验最为丰富的私募股权投资机构之一 KKR 任职近 21 年。曾主导 HCA330 亿美元收购案，这笔交易成为当时全球最大的一笔现金收购。他也是美国罕见病公司 BridgeBio 的董事会成员，该公司于 2019 年登陆纳斯达克交易所摘得年度最大生物科技 IPO 桂冠，并利用类似 “中心辐射” 模式开发创新疗法。

重点关注三大类疾病，预计 2 年内候选管线进临床

该公司在官方新闻稿中表示，Kriya Therapeutics 的目标是重新定义基因治疗，正在基于多项平台技术开发针对影响数百万患者疾病的创新型基因治疗方法。

其中，SIRVE 是智能理性向量工程系统技术平台，用于从头设计载体、序列修改和数据分析。主要是为了推进公司内部发现基因治疗计划并改进第一代基因治疗产品，目标是降低免疫原性并提高表达和包装效率；STRIPE 技术平台是其专有的高效制造平台，集成了先进的细胞系技术和上下游工艺，以实现大规模生产成本的指数级降低。该设施包括支持基因疗法瓶到瓶生产的能力，拥有内部工艺开发和分析开发实验室、质量控制测试、试生产、灌装和多个 cGMP 套件，能够支持同时生产最大 3,000L 规模的材料。

Jim Momtazee 在一份声明中指出，基因疗法有潜力开启医学新时代。未来，基因疗法不将再局限于一些罕见疾病，而是用于解决更广泛的疾病。我们相信 Kriya Therapeutics 正在采取的方法将引领基因治疗令人兴奋的未来。

基于这些技术平台和对疾病的深刻见解，Kriya Therapeutics 重点关注三个疾病领域，包括眼科疾病（地理萎缩、非感染性葡萄膜炎以及糖尿病性视网膜病变），神经系统疾病（三叉神经痛和癫痫）以及代谢疾病（糖尿病和糖原贮积病），并根据这些疾病开发基因治疗管线。

神经系统疾病管线主要通过去年收购 Redpin Therapeutics 深入布局。当时，Kriya Therapeutics 方面表示 Redpin Therapeutics 的创新化学遗传学平台有可能改变患有顽固性神经系统疾病患者的生活。

（来源：公司官网）

Shankar Ramaswamy 告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。