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首个A型血友病基因疗法!BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!

Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准,是全球首个A型血友病基因疗法。

2022-10-07

首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-10-07

澳门科技大学:人参的tRNA来源片段保护心脏免受缺血/再灌注损伤

缺血性心脏病(IHD),又称冠心病,是全球发病率和死亡率的主要原因。根据世界卫生组织的数据,2016年,IHD和中风合计导致1520万人死亡。传统中药(tcm)已广泛用于IHD的治疗。

2022-10-07

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

刘如谦又双叒一家公司将上市:用先导编辑,修复人类几乎所有的基因突变

刘如谦团队在人类和小鼠细胞中进行了验证,成功修复了导致镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。

2022-09-27

300万美元的基因疗法是希望还是绝望?FDA都觉得贵得卖不出去

罕见病不仅在治疗方面步履维艰,高误诊、高漏诊也是罕见病患者共同面对的难题。

2022-09-23

Nat Med:一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症

在一项新的临床研究中,来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法,有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。

2022-09-22

Stem Cell Rep:科学家开发出治疗人类罕见纤毛病的新型基因疗法

来自国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型基因疗法,其或能挽救一种因莱伯先天性黑朦(LCA,Leber congenital amaurosis)所影响的视网膜细胞的纤毛缺陷症。

2022-09-14

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08