错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
Nature子刊：汤玮欣/赵明磊团队开发超迷你Cas12f系统，效率更高、脱靶性更低
该研究开发了一种工程化Cas12f系统——enAsCas12f，其编辑效率可高达AsCas12f的11.3倍，而大小仅为SpCas9的三分之一。这种经过工程化改造的超紧凑Cas12f系统能够在哺乳动物
长寿哺乳动物抗肿瘤机制的研究获进展
在适应性辐射过程中，哺乳动物的寿命演化出较高的多样性，包括从最长寿命只有3年的鼩鼱到寿命长达200余年的弓头鲸。其中，一些特殊的哺乳动物类群如裸鼹鼠、弓头鲸、大象和蝙蝠等，展现出长寿命、抗肿瘤的特点，
《自然·医学》：重大突破！CAR-T细胞疗法最常见/最棘手的神经毒性，终于有解了
总之，Jae H. Park等人发起的这项2期研究表明，预防性使用anakinra在降低接受CD19靶向的CAR-T细胞治疗的患者的ICANS发生率方面具有很好的活性，为后续临床探索提供了有力的支撑。
Nature子刊：年纪大了大脑退化？注射一针长寿因子，改善记忆功能
这项研究显示，以10ug/kg体重的较低剂量注射Klotho（与出生时的水平相似）可以增强老年非人灵长类动物的认知功能，这表明外周治疗或补充Klotho可能对衰老的人类有治疗作用，有助于将来开发对抗老
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
世界首例猪心脏人体移植带来的经验和教训：《柳叶刀》论文阐明移植后患者死亡原因
这项研究详细分析了导致世界首例猪心脏移植人类患者死亡的病因，从中吸取到宝贵的经验教训，这将更好地为未来的异种器官移植提供信息和依据。在未来，外科医生和科学家们将利用新设计的免疫细胞检测方法，在异种移植
Nature：重大进展！张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统，可以编辑人类基因组
在一项新的研究中，美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋（Feng Zhang）教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
只需激活一个基因，早衰小鼠细胞即可恢复活力，未来有望开发成新型再生疗法
这些细胞试验表明 Oct4 的激活可以有效地缓解早衰小鼠成纤维细胞的年龄相关表型。
Cell：重大进展！我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析，发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想